Учёным удалось вернуть силу мышцам собаки, поражённой миопатией Дюшенна, что даёт надежду людям, затронутым этим генетическим заболеванием.
Миопатия Дюшенна развивается вследствие дефекта гена, который блокирует выработку дистрофина — протеина, необходимого для нормальной работы мышц. Это наиболее часто встречающееся нейромышечное заболевание у детей. Примерно один ребёнок из 3500 рождается с этим генетическим дефектом, поражающим преимущественно мальчиков, продолжительность жизни которых не превышает 30 лет.
Учёные лаборатории генной терапии Нанта ввели посредством инъекции «ген-медикамент» в передние лапы 18-ти собак, поражённых миопатией Дюшенна. «Через три с половиной месяца тесты показали, что в этих лапах прогрессирующая мышечная дегенерация была приостановлена», — говорит Каролин Ле Гине, координатор исследования, результаты которого опубликованы в медицинском журнале «Molecular Therapy».
«Это положительный и воодушевляющий результат, показывающий, что мы на верном пути», — заявила Лоранс Тиено-Эрманн, президент французской Ассоциации против миопатии, ежегодно организующей телемарафон в поддержку больных, а также исследований в этой области.
